Skip to main content

Πρωτοποριακή δοκιμή φαρμάκου προσφέρει ελπίδα σε ασθενείς με τη νόσο Parkinson

Της Ανθής Αγγελοπούλου

Σε μια πρωτοποριακή κλινική δοκιμή, οι ερευνητές κατάφεραν να χορηγήσουν ένα φάρμακο αποκατάστασης κυττάρων απευθείας στον εγκέφαλο ασθενών με νόσο του Parkinson. Τα αποτελέσματα, όπως λένε, δείχνουν ότι υπάρχει σημαντική πρόοδος στην ικανότητα αντιμετώπισης νευρολογικών παθήσεων επειδή τα περισσότερα υποψήφια φάρμακα δεν μπορούν να περάσουν από την κυκλοφορία του αίματος στον εγκέφαλο εξαιτίας ενός φυσικού προστατευτικού φραγμού (του αιματοεγκεφαλικού φραγμού).

Σύμφωνα με τους επιστήμονες, στη νόσο του Πάρκινσον, οι περιοχές του εγκεφάλου καταστρέφονται σταδιακά, προκαλώντας μια σειρά συμπτωμάτων όπως δύσκαμπτοι μύες και ακούσιο κούνημα. Περίπου 145.000 νέες περιπτώσεις διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο στο Ηνωμένο Βασίλειο και ακόμα και σήμερα η εκφυλιστική νόσος δεν μπορεί να επιβραδυνθεί ή να αντιστραφεί.

Όπως ανέφεραν στο επιστημονικό περιοδικό Journal of Parkinson’s Disease, ο ειδικός σύμβουλος νευρολόγου και κινητικών διαταραχών, Alan Whone (Πανεπιστήμιο του Μπρίστολ) και οι συνεργάτες του, εξέτασαν αν η αύξηση των επιπέδων ενός αυξητικού παράγοντα που αποκαλείται GDNF μπορεί να αποκαταστήσει τα πεθαμένα κύτταρα ντοπαμίνης στους ασθενείς με Parkinson.

Σε μια αρχική πιλοτική μελέτη, έξι ασθενείς υποβλήθηκαν σε νευροχειρουργική με τη βοήθεια ρομπότ για να τους τοποθετήσουν τέσσερις σωλήνες στους εγκεφάλους τους, οι οποίοι θα μπορούσαν να μεταδώσουν GDNF άμεσα και με ακρίβεια στις πληγείσες περιοχές μέσω μιας θύρας τοποθετημένης στο κρανίο πίσω από το αυτί.

Έπειτα, 35 ασθενείς έλαβαν μέρος σε μία δοκιμή 9 μηνών, όπου οι μισοί έλαβαν μηνιαίες εγχύσεις GDNF και οι μισοί έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Σε εννέα μήνες, οι τομογραφίες εκπομπής ποζιτρονίων (PET) δεν έδειξαν καμία αλλαγή στους εγκεφάλους των συμμετεχόντων στο placebo. Ωστόσο, μεταξύ των συμμετεχόντων στο GDNF, οι σαρώσεις έδειξαν βελτίωση κατά 100% σε μια βασική περιοχή του εγκεφάλου που είναι γνωστό ότι επηρεάζεται από την ασθένεια.

«Αυτό ήταν μια σημαντική διαπίστωση ότι μπορούμε να έχουμε ένα μέσο για την ενδεχόμενη αναζωογόνηση και αποκατάσταση των εγκεφαλικών κυττάρων ντοπαμίνης που καταστρέφονται βαθμιαία στο Πάρκινσον» τόνισε ο επικεφαλής ερευνητής Alan Whone. 

Στη συνέχεια, και οι 41 συμμετέχοντες κλήθηκαν να λάβουν εγχύσεις GDNF για άλλους εννέα μήνες. Σε 18 μήνες, όλοι οι ασθενείς εμφάνισαν μέτριες έως μεγάλες βελτιώσεις στα συμπτώματα, σε σύγκριση με πριν από τη μελέτη και το φάρμακο φαίνεται ότι ήταν ασφαλές.

Ο διευθυντής Κέντρο Έρευνας UK Parkinson, Arthur Roach, αναφέρθηκε στη μελέτη λέγοντας ότι αποτελεί μεγάλη επιτυχία και προωθεί την κατανόηση των πιθανών επιδράσεων του GDNF και δείχνοντας τη σκοπιμότητα της χορήγησης μιας θεραπείας με αυτόν τον τρόπο.
Επίσης, ανέφερε ότι είναι απαραίτητο να διερευνηθεί περαιτέρω η θεραπεία, καθώς το GDNF έχει τη δυνατότητα να βελτιώσει τη ζωή των ασθενών με νόσο του Parkinson.

Ο συγγραφέας της μελέτης, Steven Gill, είπε ότι πιστεύει ότι αυτή η προσέγγιση θα μπορούσε να είναι η πρώτη νευρο-αποκαταστατική θεραπεία για τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο του Πάρκινσον, η οποία, φυσικά, είναι μια εξαιρετικά ενδιαφέρουσα προοπτική.
Πηγές:
Whone, A. L. et al. 2019. Extended Treatment with Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor in Parkinson’s Disease. Journal of Parkinson’s Disease.
https://www.news-medical.net/news/20190227/Pioneering-trial-offers-hope-for-patients-with-Parkinsone28099s-disease.aspx -Sally Robertson, B.Sc.& Kate Anderton, B.Sc.