Ο FDA ενέκρινε το lecanemab (Eisai), ένα ανθρωποποιημένο μονοκλωνικό αντίσωμα IgG1 που συνδέεται με υψηλή συγγένεια με διαλυτά πρωτοϊνίδια στο αμυλοειδές β (Aß), για τη θεραπεία ασθενών με πρώιμο στάδιο της νόσου του Alzheimer (AD).
Διατίθεται στην αγορά με την ονομασία Leqembi και γίνεται η δεύτερη αντιαμυλοειδική θεραπεία στην κατηγορία του, προσχωρώντας στο aducanumab (Aduhelm), το οποίο εγκρίθηκε τον Ιούνιο του 2021 και αναπτύχθηκε από την Biogen, η οποία επίσης συνεργάστηκε με την Eisai για την ανάπτυξη του lecanemab.
«Προστίθεται στις θεραπευτικές επιλογές πέρα από τη συμπτωματική θεραπεία», δήλωσε στο NeurologyLive® ο Marwan Sabbagh, MD, νευρολόγος του Barrow Neurological Institute και κλινικός ερευνητής στο πρόγραμμα ανάπτυξης του παράγοντα. «Οι ασθενείς έχουν μεγάλο κίνητρο να αλλάξουν το μέλλον τους. Αυτό είναι ένα σημαντικό πρώτο βήμα για τη μετατροπή της AD από μια καταληκτική ασθένεια σε μια χρόνια ασθένεια» συμπλήρωσε ο ίδιος.
Το lecanemab έλαβε πράσινο φως μέσω της επιταχυνόμενης οδού έγκρισης, με την εφαρμογή να υποστηρίζεται από δεδομένα από την κλινική δοκιμή απόδειξης της ιδέας φάσης 2b, γνωστή ως Μελέτη 201 (NCT01767311). Η κεντρική δοκιμή Clarity AD φάσης 3 (NCT03887455), τα οποία αναμένεται να χρησιμεύσουν ως συμπληρωματικά δεδομένα και εκκρεμούν ακόμη η εξέταση από την FDA, την οποία η FDA σημείωσε ότι αναμένει σύντομα. Τον Ιούλιο του 2022, όταν ο FDA αποδέχτηκε επίσημα και χορήγησε έλεγχο προτεραιότητας στην αίτηση άδειας βιολογικών προϊόντων για το lecanemab, η εταιρεία ισχυρίστηκε ότι θα υποβάλει αίτηση για παραδοσιακή έγκριση του φαρμάκου στον FDA.
«Η νόσος του Αλτσχάιμερ αδυνατίζει απεριόριστα τις ζωές όσων υποφέρουν από αυτήν και έχει καταστροφικές επιπτώσεις στα αγαπημένα τους πρόσωπα», δήλωσε ο Billy Dunn, MD, διευθυντής του Officer of Neuroscience στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.1. «Αυτή η θεραπευτική επιλογή είναι η πιο πρόσφατη θεραπεία που στοχεύει και επηρεάζει τη διαδικασία της υποκείμενης νόσου του Αλτσχάιμερ, αντί να αντιμετωπίζει μόνο τα συμπτώματα της νόσου».
Στη Μελέτη 201, μια κλινική δοκιμή σχεδιασμού Bayes, μοιράστηκαν τυχαία σε 856 ασθενείς με πρώιμη AD με επιβεβαιωμένη παρουσία παθολογίας αμυλοειδούς το lecanemab σε πολλαπλές δόσεις (2,5 mg/kg δύο φορές την εβδομάδα, 5 mg/kg μηνιαίως, 5 mg/kg δύο φορές την εβδομάδα, 10 mg/ kg μηνιαίως και 10 mg/kg δύο φορές την εβδομάδα) ή εικονικό φάρμακο, προσδιορίζοντας τα 10 mg/kg δύο φορές την εβδομάδα ως την αποτελεσματική δόση που επιτυγχάνει τουλάχιστον το 90% του μέγιστου αποτελέσματος της θεραπείας. Στο τέλος της περιόδου θεραπείας των 18 μηνών, 10 mg/kg διεβδομαδιαία lecanemab μείωσε το αμυλοειδές του εγκεφάλου κατά μέσο όρο 0,306 μονάδες τυποποιημένης αναλογίας τιμής πρόσληψης από μια μέση τιμή αναφοράς 1,37. Επιπλέον, αυτή η ομάδα που έλαβε θεραπεία είχε 76% πιθανότητα να επιτύχει 25% λιγότερη μείωση στο πρωτεύον τελικό σημείο, την αλλαγή στη Σύνθετη Βαθμολογία της Νόσου Alzheimer (ADCOMS), από το εικονικό φάρμακο.
Η Joanne Pike, DrPH, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Ένωσης Αλτσχάιμερ, δήλωσε στα μέσα ενημέρωσης: «Έχουμε τώρα μια δεύτερη εγκεκριμένη θεραπεία που αλλάζει την πορεία της νόσου του Αλτσχάιμερ με ουσιαστικό τρόπο για τους ανθρώπους στα πρώιμα στάδια της νόσου», ενώ ο Pike πρόσθεσε: «Ενώ αυτά τα νέα είναι συναρπαστικά, χωρίς ασφάλιση και κάλυψη Medicare αυτής της κατηγορίας θεραπειών, η πρόσβαση θα περιοριστεί μόνο σε όσους έχουν την οικονομική δυνατότητα να πληρώσουν από την τσέπη τους. Η Ένωση Αλτσχάιμερ έχει υποβάλει επίσημο αίτημα ζητώντας από το CMS να καταργήσει την απαίτηση εγγραφής των δικαιούχων του Medicare σε κλινική δοκιμή προκειμένου να λάβουν κάλυψη εγκεκριμένων από την FDA θεραπείες για το Αλτσχάιμερ».
